Patienten mit end-stage renal disease (ESRD) Erfahrung extrem hohe Morbidität und Mortalität, und es gibt praktisch keine therapeutischen Interventionen neben der Dialyse-Behandlung, die nachgewiesen werden, in ordnungsgemäß geplanten randomisierten kontrollierten Studien (RCTs), um die Ergebnisse zu verbessern. Ein Aktueller systematischer review von Hämodialyse-randomisierte Studien gefunden, dass, unter 10,713 der Ergebnisse der Maßnahmen, die am häufigsten Surrogate wie Phosphat, Dialyse Angemessenheit, Anämie, entzündliche Marker, und Kalzium. Patient-centered outcomes wie Mortalität, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und die Lebensqualität wurden berichtet, sehr selten.
Die jüngsten Initiativen zur Förderung der Fokus auf patient-centered outcomes und aktiver patient and caregiver Engagement in der Planung und Durchführung von klinischen Studien kann dazu führen, dass mehr klinisch relevante RCTs und einer breiteren Beteiligung von Patienten repräsentieren die Vielfalt der ESRD-Bevölkerung. Zum Beispiel, die “Standardisierte Outcome in Nephrology” (SONG) – initiative gegründet, Müdigkeit, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Gefäß-Zugang und Mortalität als die Kern-Ergebnisse sind von entscheidender Bedeutung für alle beteiligten. Andere Initiativen, die von nationalen Organisationen in den USA, Kanada und Australien haben auch betont, die Bedeutung der patient-centered outcomes wie Lebensqualität.
“Die ESRD-Bevölkerung ist vielfältig und Komplex, so dass es schwierig zu testen Interventionen, die im Rahmen einer traditionellen RCT-design hat dazu geführt, dass in unerwartet niedrigen ereignisraten und hohen drop-out-und cross-over-Tarife, die rendering-Ergebnisse intern ungültig und nachgiebig keine eindeutigen Ergebnisse”, erklärt Professor Dr. Csaba P. Kovesdy, Autor einer rezension mit dem Titel Klinische Studien in end-stage renal disease—Prioritäten und Herausforderungen, die heute veröffentlicht worden ist in NDT. “Die jüngste Entwicklung der verschiedenen RCT-designs könnte helfen, wenn Sie terminaler Niereninsuffizienz klinische Studien erfolgreicher zu machen.”
Pragmatische klinische Studien (PCTs) eingeführt worden als ein Mittel zur Verbesserung der externen Validität von klinischen Studien, durch die Umsetzung umfassender Registrierungs-Kriterien klinisch relevante Komparatoren, evaluation von Interventionen in der klinischen Praxis und der Prüfung der praktische, sinnvolle Ergebnisse. Die Breite Nutzung von elektronischen Patientenakten (EPA), die die einheitliche Anwendung von mehreren medizinischen und technische Eingriffe, die im Rahmen der routinemäßigen klinischen Praxis, und die Ballung von Patienten im Dialyse-Einheiten mit einheitlicher klinischer Praxis machen PCTs insbesondere möglich, in der Hämodialyse-population. Neben PCT, es gibt auch andere emerging RCT-designs, die könnte dazu führen, dass mehr erfolgreiche Prüfung von Eingriffen in terminaler Niereninsuffizienz, wie adaptive Plattform-designs.
