In einer Zeit, wenn wir verlassen sich auf klinische Studien für COVID-19 Medikamente und Impfstoffe, eine neue Studie in den Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) bringt gute Nachrichten über die Glaubwürdigkeit der registrierten klinischen Studien.
Die Autoren sind zwei Professoren der Bocconi Wirtschaftswissenschaften, Jerome Adda und Marco Ottaviani, und ein ehemaliger MSc-student der ihrigen, Christian Decker, jetzt ein Ph. D.-Kandidat an der Universität Zürich.
In einer klinischen Studie, die statistische Signifikanz ist eine wichtige Voraussetzung für die Marktzulassung neuer Medikamente. Unter einer bestimmten Schwelle von Bedeutung, die Ergebnisse der Studie könnten in der Tat durch Zufall und nicht, um die Wirksamkeit des Medikaments. Angesichts der Forschung Kosten und die Verlockungen des großen potenziellen Gewinne der Pharma-Unternehmen sponsert die Studie, können Forscher werden unter Druck gesetzt, zu verschönern Daten, ein standard-argument geht. Frühere Studien von Ergebnisse statistischer tests berichtet in wissenschaftlichen Zeitschriften in einer Vielzahl von Disziplinen hat tatsächlich erkennen eine anomale Konzentration von Bedeutung Werte unmittelbar oberhalb der Signifikanz-Schwelle, die Erhöhung der Verdacht der selektiven Berichterstattung sowie manipulation.
Adda, Ottaviani und Decker konzentrierte Ihre Aufmerksamkeit auf die Studien der Flagge ClinicalTrials.gov die größten Registrierung in der Welt, und konzentriert sich auf die Unterschiede in den Ergebnissen der phase-II-und phase-III-Studien mit dem gleichen Medikament. In der phase II eine Droge, die Wirksamkeit ist zunächst gegründet in einer kleinen Stichprobe von Menschen (in der Regel in den niedrigen Hunderten); in der phase III die Sicherheit und die Wirksamkeit sind, dann bestätigt in einer größeren Gruppe von Freiwilligen (in der Regel in den niedrigen Tausende). Vernünftigen Erwartungen sind, dass die statistische Signifikanz der phase II bestätigt wird, die in phase III und Studien zeichnen ein Signifikanzniveau unter die Schwelle in phase II ausgesetzt werden.
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Die Einhaltung aller registrierten Studien, die Wissenschaftler beobachten eine Diskontinuität um die Bedeutung, die den Schwellenwert nur in phase III, aber nicht die Spitze angeprangert, die von früheren Studien: Studien, nur oberhalb der Schwellenwerte sind nur etwas zahlreicher als erwartet. Sie beschränkt Ihre Beobachtungen zu den Prüfungen angemeldet, die von der top 10 pharma-Unternehmen und von kleineren Betreibern. Während größere Unternehmen sind eher geneigt, sich zu auszusetzen Experimente unter der Schwelle in phase II, kleine Unternehmen neigen dazu, weiter mit noch mehr von dem versuche unter der Schwelle und am Ende der Aufnahme einen höheren Anteil von Studien über Schwellwert in phase-III -. Der vorhergesagte Anteil von Studienergebnissen über der Schwelle in der phase III nur für große Unternehmen ist 65%, und die tatsächlich aufgenommenen Anteil 68%; mit kleinen Unternehmen (die bringen zu phase III auch weniger aussichtsreiche Wirkstoff-Kandidaten), die zahlen sind 57% und 76%.
