Nachdem Alkindi vorcirca einem halben Jahr vom Gemeinsamen Bundesausschuss keinen Zusatznutzenbescheinigt bekommen hat, droht dem ebenso speziell für Kinder entwickelten Slenytonun ein ähnliches Schicksal – wenn der G-BA der aktuellen IQWiG-Empfehlungfolgt. Werden die „intensiven Bemühungen“ der Arzneimittelhersteller zurVerbesserung der Versorgungssituation bei Kindern in Deutschland durch dieNutzenbewertung konterkariert? Das jedenfalls meint der Bundesverbandder Arzneimittelhersteller. DAZ.online bietet eine Übersicht über die PUMA-Arzneimittel der letzten Jahre.
„Ein weiterer Rückschlag für PUMA-Zulassungen“, titelte derBundesverband der Arzneimittel-Hersteller (BAH) am vergangenen Dienstag in einerPressemitteilung. Anlass war die vom GemeinsameBundesausschuss (G-BA) am Montag zuvor veröffentlichte Nutzenbewertung des IQWiG (Institut fürQualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) zu dem PUMA-Arzneimittel (Paediatric use marketing authorisation) Slenyto®(Melatonin).
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„Dass einem Arzneimittel, das speziell für Kinder entwickeltwurde, wieder einmal kein Zusatznutzen zugeschrieben werden soll, ist einweiterer Rückschlag für die PUMA-Regelung“, kommentiert Dr. Elmar Kroth,Geschäftsführer Wissenschaft beim BAH, den Sachverhalt. Denn das IQWiG kommt inseiner Bewertung zu dem Schluss, dass sich aus den vorgelegten Daten keinAnhaltspunkt für einen Zusatznutzen von Melatonin gegenüber der zweckmäßigenVergleichstherapie ergibt. Der BAH befürchtet, dass – sollte der G-BA dieSichtweise des IQWiG bestätigen – die Therapieoption Kindern in Deutschlandmöglicherweise nicht mehr zur Verfügung stehen könnte: „Solche Entscheidungenführen dazu, dass speziell für Kinder entwickelte Arzneimittel unwirtschaftlichwerden. Damit könnte Deutschland bei innovativen Kinderarzneimitteln mitPUMA-Charakter in Zukunft leer ausgehen“, meint Kroth und denkt dabei auch an dasArzneimittel Alkindi®, dem der G-BA erst vor einem knappen halben Jahr keinenZusatznutzen bescheinigte.
Zusatznutzendurch die Einstufung als PUMA bereits belegt?
Das hydrocortisonhaltige Arzneimittel Alkindi® wurde 2018zugelassen und soll bei einer Nebennieren-Insuffizienz für Säuglinge, Kinderund Jugendliche bis 18 Jahre das fehlende Steroidhormon ersetzen. Die Kapseln fürKinder enthalten ein Granulat und eignen sich somit zum Öffnen. So soll einebessere Dosierung und eine Maskierung des bitteren Geschmacks möglich sein.
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Pharmakotherapie.blogwidmete sich im Dezember 2018 der Nutzenbewertung von Alkindi® und beleuchtetebeide Seiten der Diskussion: Während Apothekerin und Redakteurin Solvejg Langer es für „beschämend“ hielt, dass das Hydrocortison für Kinder keinen Zusatznuztenzugesprochen bekommen hatte, schrieb Apotheker und Redakteur Dr. Stefan Fischer,das Urteil des G-BA sei „verständlich“.
Fischer meint, den G-BA treffe keine Schuld. Was nicht bedeutet, dass erAlkindi® nicht als sinnvoll erachtet – auch Pädiater hatten vom G-BA einen Zusatznutzenfür Alkindi® gefordert. Fischer weiß aus eigener Erfahrung, dass speziell fürKinder entwickelte Arzneiformen sinnvoll sind, und er würde es bedauerlichfinden, würde Alkindi® vom Markt genommen werden. Dennoch meint er: „WennKinderarzneimitteln mit einer PUMA-Zulassung automatisch oder auf Basis vonMeinungen ein Zusatznutzen gewährt werden soll, muss das so wie bei OrphanDrugs im Gesetz festgeschrieben werden. Der Handlungsbedarf liegt nicht bei derInstitution, sondern bei der Legislative.“ Denn laut Fischer gab es einfachnicht genügend Evidenz (kleine Patientenzahl und Einarmigkeit der Studien), als dass der G-BAhätte anders entscheiden können.
Im Grunde sind sich Stefan Fischer und Solvejg Langer in diesem Punkt auch einig, auchwenn Langer die Entscheidung des G-BA für „unnachvollziehbar“ und „kurzsichtig“erachtet – denn Langer schreibt: „Meiner Meinung nach sollte für PUMA-Arzneimitteldasselbe gelten wie für Arzneimittel mit Orphan-Drug-Status – nämlich dass derZusatznutzen durch die Einstufung als PUMA belegt ist.“
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Dass der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung alsKinderarzneimittel bereits als belegt gilt, kommt für das Bundesministeriumfür Gesundheit (BMG) derzeit jedoch nicht in Frage, wie in der DAZ 15/2019 zu lesen war. So muss man wohl zunächst bei Alkindi® akzeptieren, dass füreinen Zusatznutzen die Evidenz fehlt. Doch wie sieht es bei der aktuellenDiskussion um Slenyto® (Melatonin) aus?
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