Herz-Funktion, protein kann helfen, muskuläre Dystrophie-Patienten Leben länger

Ein Rutgers-led team gefunden haben können, der Schlüssel zur Vermeidung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)-im Zusammenhang Herzkrankheiten, die führende Ursache des Todes bei Patienten mit der Krankheit Leben.

Die Studie, veröffentlicht in der Journal of Clinical Investigation (JCI), untersucht die Rolle von Connexin-43 (Cx43), einem protein, reguliert die Herztätigkeit. Die Forscher fanden heraus, dass Cx43 wurde Funktionsstörungen in menschlichen und Maus-DMD Herzen, so veränderten Sie das Cx43 protein in der Hoffnung, Linderung von Herzerkrankungen. Die Forscher entdeckten, dass die Veränderung der Cx43-proteins durch einen Prozess namens Phosphorylierung geschützt DMD-Mäuse gegen unregelmäßigen Herzschlag und late-stage “ – Fehler.

„Für viele DMD-Patienten, die Herz-Muskeln allmählich brechen, was zu Tod. Unsere Ergebnisse können helfen, geben Hoffnung für Millionen von Patienten“, sagte Studie co-Autor Diego Fraidenraich, assistant professor für Zellbiologie und Molekularen Medizin an der Rutgers New Jersey Medical School.

„Medizinische Fortschritte haben es geschafft, zu verlangsamen das Fortschreiten der Krankheit in den meisten Muskeln im Körper, aber es sind noch nicht alle Entdeckungen, die darauf abzielen, zu verhindern, Verschlechterung der DMD-Herzen, die immer noch die Todesursache Nummer eins unter diesen Patienten,“ sagte der co-Autor Eric Himelman, ein Ph. D.-Kandidat an der Rutgers New Jersey Medical School. „Therapien, die auf unsere Entdeckung kann helfen, verlängern das Leben der Muskeldystrophie und anderen Herz-Krankheit-Patienten.“

DMD, eine genetische Erkrankung, die durch progressive Muskel-degeneration, die häufigste Form der Muskeldystrophie, die beeinflussen, etwa einer von 5.000 Männern und in der Regel zu Beginn etwa im Alter von 4. Die Durchschnittliche Lebenserwartung liegt bei 26.

Diese Erkenntnisse wurden gleichzeitig veröffentlicht, zusammen JCI Einblick mit einem anderen Rutgers-led-Studie untersucht, die Cx43-Aktivität im Herzen

Die nächsten Schritte umfassen die Entwicklung von Medikamenten, die direkt an die Zielgruppe Cx43 im DMD-Herzen, mit einem Ziel, möglicherweise die Einführung von klinischen Studien mit Cx43-Modifikation als Therapie für DMD-Patienten.