Die bisher grösste klinische Studie zu einem Medikament für Pädiatrische Kardiologie-Patienten festgestellt, dass ein orales Medikament deutlich verbesserten körperlichen Leistungsfähigkeit bei Jugendlichen Patienten mit schweren, angeborenen single-Ventrikel Herzfehler. Eine Studie Führer, sagt die physiologischen Vorteile sind ein Meilenstein in der Pflege für diejenigen, die durchgemacht haben, die die Fontan-Prozedur, die eine palliative operation für single-Ventrikel-Krankheit.
“Körperliche Belastbarkeit ist ein Surrogat für Morbidität und Mortalität Ergebnisse bei Kindern mit univentrikulärer angeborene Herzfehler. Es ist unsere Hoffnung, dass eine Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit wird übersetzen in eine bessere langfristige Ergebnisse,” sagte pädiatrischen Kardiologe David J. Goldberg, MD, vom Herz-Kreislauf-Zentrum am Krankenhaus der Kinder von Philadelphia (CHOP) und co-principal investigator der Studie Fontan Udenafil Übung Längs-Assessment-Prozess (BRENNSTOFF). Der principal investigator der Studie, die auch von CHOP ‘ s Cardiac Center, war Stephen Paridon, MD.
Goldberg berichtete von der KRAFTSTOFF-Studienergebnisse, die heute im Jahr 2019 Wissenschaftlichen Sitzungen der American Heart Association in Philadelphia und war der Hauptautor eines Artikels veröffentlicht, die gleichzeitig in der Zeitschrift Circulation.
Die Phase 3 randomisierten, Doppel-blinden, placebo-kontrollierten klinischen Studie, gesponsert von Mezzion Pharma Co., Ltd., eingeschrieben 400 männliche und weibliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 18 Jahren aus 30 Zentren in den Vereinigten Staaten, Kanada und Süd-Korea innerhalb des Pediatric Heart Network.
“Diese Studie von udenafil liefert den ersten Nachweis des klinischen Nutzens für ein Medikament in diese einzigartige population von Kindern mit single-Ventrikel Herzkrankheit,” sagte Goldberg.
Patienten geboren mit single-Ventrikel Herzfehler haben eine stark unterentwickelt Pumpen Kammer in Ihrem Herzen. Eine Reihe von komplexen Operationen kindheit gipfelte in der Fontan-Prozedur hat sich deutlich verbessert überleben von Patienten mit single-Ventrikel-Krankheit. Doch die chirurgischen Korrekturen bieten nicht die normale Blutzirkulation, und die überlebenden haben low-cardiac-output und langfristige Komplikationen. Unter den Komplikationen ist die Ausübung von Intoleranz, verbunden mit erhöhter Morbidität und Mortalität.
Die Forscher berichteten, dass die Teilnehmer in der BRENNSTOFF-Studie hatten statistisch signifikante Verbesserungen in der Sauerstoff-Verbrauch und andere Maßnahmen der Trainingsleistung während moderate Aktivität. Es gab auch eine numerische Verbesserung in der Sauerstoff-Verbrauch in der Spitze ausüben, obwohl dies nicht erreichen, statistische Signifikanz. “Diese Vorteile in der körperlichen Belastbarkeit wider besseren Kreislauf-Funktion, und sollte korrelieren mit einer besseren langfristigen Kreislauf-Gesundheit für Patienten, die durchgemacht haben, die die Fontan-Prozedur,” sagte Goldberg.
Die Patienten nahmen udenafil vertragen die Behandlung gut, mit Nebenwirkungen auf diejenigen beschränkt, die zuvor bekannt von phosphodiesterase-Typ-5-Hemmer, besser bekannt wie Kopfschmerzen, Gesichtsrötung, Bauchschmerzen, Nasenbluten und Montage (bei Männern).
