Ein first-in-human-Studie mit einer neuen Klasse von antisense-Oligonukleotid-Therapeutika zeigte die Fähigkeit, Ziel-RNA-silencing Medikament für die Leber, was zu einer verbesserten Wirksamkeit und Sicherheit bei therapeutischen Dosen. Das design und die Ergebnisse dieser Studie, durchgeführt bei gesunden Probanden berichtet in Nukleinsäure Therapeutics.
Stanley Crooke und ein team von Forschern aus Ionis Pharmaceuticals, Carlsbad, CA Co-Autor den Artikel mit dem Titel “Integrierte Bewertung der Klinischen Leistung von GalNAc3-Konjugierten 2′-O-Methoxyethyl Chimären Antisense-Oligonukleotide: 1. Menschlichen Freiwilligen Erfahrung.” Sie bewertet das Sicherheitsprofil von einem antisense-Oligonukleotid, zu dem wurde Hinzugefügt, eine neue Art von Chemie-Konjugat N-acetylgalactosamine, oder GalNAc3, die selektiv auf die Ziele der systemisch verabreichten Droge für die Aufnahme durch die Leber. Sie berichtet, dass die konjugierte Droge war bis zu 30-Fach stärker als die Eltern antisense-Oligonukleotid, das fehlte GalNAc3.
