Beamte von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics bekannt gegeben, dass die vorläufigen Ergebnisse aus den Tests CRISPR-gen-editing-Behandlung bei menschlichen Patienten mit Blutkrankheiten Versprechen auch so weit. Das gemeinsame Projekt zwischen den beiden Unternehmen stattfindet, an einem Standort in Europa und eine in den Vereinigten Staaten. Die Ergebnisse wurden veröffentlicht auf der Vertex Pharmaceuticals Website.
Es hat eine Menge Aufregung rund um die Möglichkeit der Verwendung der CRISPR-gen-editing-Technik, die Menschen heilen von Erbkrankheiten. Es hat auch einen Konstanten Strom von Ergebnisse aus der Wissenschaft testen der Technik, unter verschiedenen Umständen, von denen einige beteiligte die Behandlung von lebenden Tieren, um zu sehen, wenn CRISPR könnte verwendet werden, um “Heilung” diese Krankheiten. Jetzt haben die Wissenschaftler den nächsten Schritt—Bearbeiten der Gene von menschlichen Patienten mit Blutkrankheiten zu sehen, ob es könnte Sie zu heilen.
Die Beamten von der Boston-basierten Vertex Pharmaceuticals und die Schweizer basierend CRISPR Therapeutics haben kürzlich einige details in Bezug auf zwei klinischen Studien, die gerade laufen—eine in Deutschland, der andere in den USA In die Studie läuft in Deutschland, die Patienten behandelt werden, für die eine Krankheit namens beta-Thalassämie, bei denen ein genetischer defekt, der verhindert, dass der Körper die Produktion genügend Hämoglobin. In der Testversion läuft in die U. S, – Patienten behandelt werden, für die Sichelzellanämie, bei denen ein genetischer defekt, der bewirkt, dass Sichel-förmigen roten Blutkörperchen.
Die Forscher sammelten Stammzellen von den Patienten in beiden Studien. Die Zellen wurden dann bearbeitet mit einer CRISPR-gen-editing-Technik namens CTX001. Mittlerweile, die Patienten Unterziehen sich einem Verfahren, in dem Mutanten Knochenmark entfernt von Ihrem Körper. Dann ist die neu bearbeitete Zellen sind reinfused in das Knochenmark, wo Sie sich halten und beginnt die Erzeugung von korrekt gebildeten Blutzellen.
