Gen-Therapie—es ist ein langer Weg zum mainstream-Techniken und sicherzustellen, dass die Technologie ist kosteneffizient.
Betrachten Sie das folgende Szenario: eine junge Südafrikanische Frau, deren Mutter entwickelten Brustkrebs, der will ein baby. Aber weil Brustkrebs ist Häufig erblich bedingt, die junge Frau, die getestet wird, die für die pathogenen BRCA1-gen, eine mutation, die Ursachen von Brustkrebs. Ihr Ergebnis ist positiv, so dass die Frau beschließt, ein baby über in-vitro-fertilisation (IVF) – eine präzisere Art und Weise zu kontrollieren, was das baby erbt.
Nach Durchlaufen der Prozess, ein paar embryos geschaffen. Stellen wir uns vor, die männlichen Embryonen sind nicht lebensfähig ist, und dass zwei weibliche Embryonen gesund sind. Aber sowohl weibliche Embryonen mit positivem Testergebnis für die pathogenen BRCA1-gen. Wie kommt man zu beseitigen, die Chancen der Entwicklung von Brustkrebs? Eine Möglichkeit ist das Bearbeiten des Genoms des Embryos.
Ethische by design
Das menschliche Genom umfasst die Gesamtheit der Gene innerhalb einer einzelnen Kodierung und eine Reihe von Nachrichten, die innerhalb der DNA-Sequenz. Ein Wissenschaftler, mit molekularen Scheren, die könnten hacken und ändern Sie die Reihenfolge ändern, um die Nachricht, die er weiterleitet. Wenn das mit dieser embryo, kann es wachsen in eine Frau frei von Brustkrebs und seinen Folgen.
Keimbahn-Bearbeitung—der Prozess der Veränderung des genetischen Codes in ein embryo ist nicht mehr absteigen, um die Seiten eines 1970er-Jahre-science-fiction-Roman. Im Jahr 2017, ein chinesischer Wissenschaftler, Er Jankui, verwendet Genom-editing-Technologie, CRISPR-Cas9, zu produzieren Zwilling-Mädchen (durch IVF), die waren natürlich immunised gegen HIV. Jankui verkrüppelt die Produktion des proteins CCR5, HIV nutzt zum Antrieb einer Infektion.
Keimbahn-Bearbeitung wurde vielfach kritisiert, von Wissenschaftlern, darunter der US-Wissenschaftlerin Jennifer Doudna, wer half bei der Entwicklung des CRISPR-Cas9-gen Schnitttechnik. Molekulare Wissenschaftler und Ethiker an der Wits University, befinden sich ganz gegen die Keim Zelle Bearbeiten, und den Missbrauch der mächtigen gen-editing-Technologie.
Professor Ames Dhai, Direktor des Steve Biko Zentrum für Bioethik, sagt, dass die Herstellung der so genannten designer CRISPR Babys konnte Zauber Katastrophe für zukünftige Generationen und in der Tat, dieses Experiment wurde in vielen Ländern verboten. “Wir haben nicht genug Informationen über die Auswirkungen von germ cell gene Bearbeiten. Wenn Sie hacken etwas aus, wir müssen wissen, was sich auswirkt auf andere Systeme im Körper”, sagt Dhai.
Gegenmittel für Afrika
Die Verwendung von CRISPR-Cas9-und andere gene-editing-Technologie ist mächtig, aber, wenn verwendet, um recode somatischen Zellen, wobei jede Zelle des Körpers, die nicht Keimzellen (Sperma oder ei), Keimzellen (die Zellen, die zu Gameten) oder Stammzellen. Dr. Stuart Ali, Direktor von Präzisions-Medizin für Afrika, sagt somatic cell gene-editing ist besonders hilfreich im Kampf gegen virale und bakterielle Infektionen, und nicht auf das menschliche Genom.
Somatische Zell Gentherapie-Forschung (einschließlich gen-editing-Technologie) in Südafrika konzentriert sich auf die “hohe Belastung” Krankheiten, wie HIV, hepatitis B, Tuberkulose (TB) und Krebs.
Research Professor an der Perinatal HIV Research Unit in Latein und Präsident des South African Medical Research Council, Glenda Gray, sagt, dass es sein könnte, eine “zufällige Durchbruch” bei der Behandlung von HIV mit gen-editing-Technologie, und, dass dies geschehen könnte innerhalb des nächsten Jahrzehnts an der aktuellen rate von wissenschaftlicher innovation.
“Gen-und Zelltherapien vorliegenden Roman alternativen zu disease-management, und bietet das Versprechen einer einzigen Behandlung und eine lebenslange Heilung”, sagt Professor Patrick Arbuthnot, Direktor der Antiviralen Gentherapie-Einheit (AGTRU) in Latein.
AGTRU ist derzeit die Erforschung einer Heilung für hepatitis B, eine ansteckende virus, der verheerende Auswirkungen auf die Leber. Das team mithilfe von CRISPR-Cas9-und TALENTS-gen editing-Technologie, um das virus zu deaktivieren. “Wir liefern die CRISPR-Cas9-system, um die Leber, zu schärfen in auf die hepatitis-B-virus zu deaktivieren, die DNA, und halt die Infektion Prozess”, sagt AGTRU Associate Professor Abdullah Ely. TALENTS (Transcription Activator-Like Effector Nukleasen), auf der anderen Seite, sind Enzyme, die programmiert werden können, zu schneiden DNA-Sequenzen, also die Inaktivierung der hepatitis-B-virus.
Tuberkulose ist eine weitere Belastung durch Krankheiten in Südafrika. Die Bakterien, die TB verursachen, haben eine sehr Dicke Zellwand, die verlängert die Dauer der Behandlung. “Diese Zellwände sind wie Dicke Rüstungen in der Lage, die Blockierung der stärksten Drogen,” sagt Professor Bavesh Kana, Direktor des Centre of Excellence in Biomedical TB-Forschung in Latein.
Gen-editing-Technologien können zu einer Schwächung dieser Zellwand. “Letztlich möchten wir auf die Inaktivierung der Enzyme verantwortlich für den Bau ist das Fundament der Zelle”, sagt Kana. Er stellt fest, dass eine TB-Behandlung hat einen langen Weg in Südafrika, die mit verkürzten Behandlungsmöglichkeiten und ein besseres Verständnis der Verwaltung, die Auswirkungen der Tuberkulose, wie die Verringerung der Entzündung im geschädigten Lungengewebe.
Krebs ist eine der schwierigsten Krankheiten zu behandeln, die mit gen-editing-Technologie, Notizen Professor Paul Ruff, Leiter der Medizinischen Onkologie an der Wits und der Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital. “Es gibt so wenige Krebsarten, die mit einem bestimmten gen. Neben Krebs ist sehr clever, die überlistung viele versuchen, Sie zu heilen”, sagt Ruff.
Derzeit sind die Säulen der Krebs-Behandlung wurden Operation, Chemotherapie und Strahlentherapie. Aber die Krebsforschung ist auf dem Vormarsch jedes Jahr—einen Patienten die eigenen Zellen des Immunsystems, können auch jetzt entwickelt werden, zur Behandlung von Krebs. “Während die moderne Immuntherapie [ein Bestandteil des gen-editing-Feld] ist ein spannendes Feld, es ist zu teuer”, sagt Ruff.
Universal health coverage
Das Gesundheits-budget wird gedehnt, in Südafrika, und es wird nicht genug getan, um die systemischen Ungerechtigkeiten in der Gesundheitsversorgung, sagen Dhai und Kana. “Die Debatte muss darum gehen, wie um eine flächendeckende und hochwertige Versorgung für alle, nicht nur zu den 20% die es sich leisten können”, sagt Dhai. “Ich sage nicht, wir müssen halt die Wissenschaft—ich sage: wir müssen die soziale Gerechtigkeit zuerst.”
Dies ist der Grund, warum AGTRU ist Vorreiter, zugänglichen und erschwinglichen Technologie. “Wir müssen unsere Arbeit um Sie alle zu bedienen und Schneider, was wir tun, um die Skalierbarkeit sicherzustellen”, sagt Ely. Dies wird sich ändern, die Gesundheits-Landschaft in Süd-Afrika. Gen-Therapie ist in der Lage, zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten, die bisher dachten, nicht therapierbar.
“Unsere Ansicht ist, dass die Notwendigkeit für die gen-Therapeutika, ist immens, besonders in einem Land wie Südafrika. Die Kosten, die mit HIV Leben, zum Beispiel, muss beurteilt werden, gegen die von einer möglicherweise teuer, doch einzelne therapeutische Heilung. Wenn gen-Technologien zum mainstream geworden, dass die Kosten deutlich reduziert werden”, sagt Arbuthnot. “Südafrika muss priorisieren Sie diese, so können wir die Vorteile dieser sehr vielversprechende medizinische intervention. Während kein Allheilmittel, gen-Therapie hält bedeutende Versprechen zu bekämpfen, unlösbare medizinische Probleme. Wir fühlen uns stark, die Südafrika braucht, um Investitionen in diese Zukunftstechnologien zu gewinnen maximalen nutzen, anstatt unter Berufung auf Forscher in der entwickelten Welt.”
Der Wits University haematologist Professor Johnny Mahlangu ist eine der führenden Forschung revolutionieren die Behandlung von Hämophilie, einer genetischen Erkrankung des Blutes. Gentherapie für Hämophilie bietet eine einzelne Verabreichung des therapeutischen potenziell produzieren eine lebenslange Heilung und damit zu überwinden, die Mängel der traditionellen Ersatz-Therapie.
Hämophilie-gen-Therapie in Südafrika ist die aufkeimende, mit mehreren FVIII-und FIX-Programme gestartet haben. Zwei Südafrikanische Patienten, die eine Gentherapie für schwere Hämophilie in Europa werden derzeit verfolgt, das lokal. Eine regionale gen-Therapie-infusion-Zentrum wurde eingerichtet, in Johannesburg, und die Patienten für mehrere Gentherapie-Studien werden derzeit rekrutiert. Die Teilnahme von Patienten afrikanischer Herkunft in der gen-Therapie ist besonders wichtig, da Sie in der Regel unterrepräsentiert in der globalen gen-Therapie-Studien.
