(HealthDay)—Die erste Gentherapie zugelassen worden zur Behandlung von Kindern jünger als 2 Jahre mit spinalen Muskelatrophie (SMA), der US Food and Drug Administration kündigte am Freitag.
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), einem adeno-assoziierten virus-Vektor-basierte gen-Therapie, Ziele die Ursache der SMA durch die Bereitstellung einer voll funktionsfähigen Kopie der humanen SMN1 – gen in die Ziel-motorischen Nervenzellen. Nach Angaben der FDA, eine einmalige intravenöse Verabreichung des Arzneimittels ergibt die expression der SMN-protein, die in einem Kind die motorischen Nervenzellen, verbessert die Beweglichkeit, Funktion und überleben. Die Dosierung basiert auf dem Gewicht des Patienten, mit einer empfohlenen Dosierung von 1,1 × 1.014 Vektor-Genome pro Kilogramm Körpergewicht. Zolgensma verabreicht als intravenöse infusion über 60 Minuten.
Zulassung basiert auf zwei klinischen Studien, eine laufende. Die abgeschlossenen klinischen Studie beteiligten 36 Kinder mit infantile-onset SMA, die waren 2 Wochen bis 8 Monate alt bei der Untersuchung der initiation. In der Laufenden klinischen Studie, die enthalten zunächst 21 Patienten, die 19 verbleibenden Patienten sind 9,4 18,5 Monate alt. Diese Patienten haben gezeigt, signifikante Verbesserung im erreichen von Entwicklungs-motor-Meilensteine im Vergleich mit dem natürlichen Verlauf von Patienten mit ICP (infantile-onset SMA.
Häufig berichtete Nebenwirkungen sind erhöhte Leberenzyme und Erbrechen. Eine Box-Warnung enthalten die Fachinformation gibt an, das Risiko für akute schwere Schädigung der Leber und warnt, dass Patienten mit bereits bestehenden Leber-Beeinträchtigung möglicherweise an der höheren Gefahr. Vor Einleitung der Behandlung mit Zolgensma und für mindestens drei Monate nach der Verabreichung, so dass ärzte sollten beurteilen, Patienten die Funktion der Leber, die durch klinische Untersuchung und Labor-Tests. Die Patienten sollten auch verabreicht werden, die eine orale Kortikosteroid vor und nach Zolgensma infusion; da einige Impfungen sind kontraindiziert für Patienten, die eine Kortikosteroid, Bezugspersonen sollten sich mit den ärzten, um zu bestimmen, ob Anpassungen des Kindes Immunisierung Zeitplan sind notwendig.
